Clarivate a récemment publié son rapport “Drugs To Watch in 2024”.

Ce document met en lumière les médicaments récemment lancés ou susceptibles d'entrer sur le marché cette année qui devraient devenir des blockbusters (revenus > 1Md$) d'ici 5 ans et/ou transformer les paradigmes de traitement.

Cet article a pour objectif de vous fournir un résumé complet pour que vous n'ayez pas à le faire 😉

Bonne lecture ! 

1. Eylea

Laboratoire: Bayer & Regeneron Pharmaceuticals

Indication:

• DMLA, Oedème Maculaire Diabétique (OMD) & Rétinopathie Diabétique (RD)

• À l’étude pour l’oedème maculaire secondaire à une occlusion veineuse rétinienne & pour la télangiectasie maculaire de type 1.

Pourquoi suivre ce traitement: 

L'aflibercept a haute dose (8mg, administré toutes les 12 à 16 semaines) a démontré une non-infériorité par rapport au même trainement plus faiblement dosé administré toutes les 8 semaines.

Plus pratique pour les patients et les cliniciens, la posologie sur 12 et 16 semaines permet de répondre à un besoin non satisfait important de ces populations de patients.

2. Néfecon

Laboratoire: Calliditas Therapeutics AB, Everest Medicines et STADA Arzneimittel AG

Indication:

• Adultes atteints de néphropathie à IgA

• À l’étude pour traiter l'hépatite auto-immune (HAI) & la cholangite biliaire primitive.

Pourquoi suivre ce traitement:

Grâce à sa technologie de libération ciblée, cette forme synthétique non halogénée de budésonide de deuxième génération offre une sécurité et une efficacité supérieures par rapport aux corticostéroïdes de première génération. 

La capsule à libération retardée est entérosoluble et reste donc intacte jusqu'à ce qu'elle atteigne l'iléon où elle cible les cellules B de la muqueuse, (dont les plaques de Peyer, responsables des complexes entrainant des IgA).

Ces caractéristiques laissent penser que le traitement connaîtra probablement une forte adoption chez les patients à haut risque.

3. Dato-DXd

Laboratoire: AstraZeneca & Daiichi Sankyo

Indication:

• Cancer Bronchique Non À Petites Cellules (CBNPC) métastatique & cancer du sein métastatique HR-positif/HER2-négatif

• À l’étude pour traiter pour traiter le cancer de l'ovaire, le cancer du pancréas, le cancer de la prostate, le CBPC, le cancer colorectal, le cancer de la vessie, le cancer gastrique, le cancer biliaire, le cancer du col de l'utérus, le cancer de l'endomètre, le carcinome à cellules transitionnelles de l'urothélium, le cancer gastro-œsophagien HER2-négatif, le cancer de l'œsophage et carcinome squameux (rien que ça).

Pourquoi suivre ce traitement:

Ce médicament à une cible particulière : TROP2 qui est fortement exprimée (> 80 %) sur les cellules épithéliales cancéreuses et a une expression limitée dans les tissus humains sains.

Cela en fait une cible particulièrement attrayante avec le potentiel de devenir le meilleur conjugué anticorps-médicament (ADC) ciblant TROP2.

4. Altuviiiio

Laboratoire: Sanofi (Bioverativ Therapeutics Inc) & Swedish Orphan Biovitrum AB

Indication: Prophylaxie dans l’Hémophilie A

Pourquoi suivre ce traitement: 

L'éfanesoctocog alfa est le premier traitement par perfusion intraveineuse de remplacement du facteur VIII (FVIII) administré 1 fois par semaine. 

Cela contribuera à réduire le fardeau associé à la fréquence d'injection des autres traitements FVIII actuellement disponibles. 

Pour les patients réticents à recevoir de nouvelles thérapies (mAb ou thérapie génique) ce traitement présentera probablement une alternative intéressante. 

5. RPL554

Laboratoire: Verona Pharma

Indication: 

• Traitement d'entretien de la BPCO

• À l’étude pour traiter l'asthme, la mucoviscidose et la fibrose pulmonaire idiopathique.

Pourquoi suivre ce traitement: 

L'ensifentrine est un double inhibiteur de la phosphodiestérase 3 (PDE3) et de la PDE4 administré par voie inhalée qui devrait réduire les exacerbations dans les cas modérés à sévères de BPCO sans les effets secondaires systémiques des inhibiteurs de la PDE actuellement administrés par voie orale.

S'il est approuvé, il s'agira du premier médicament de sa catégorie et du premier nouveau mécanisme disponible pour le traitement d'entretien de la BPCO depuis plus de 10 ans.

Cela en fait un complément prometteur aux options thérapeutiques limitées disponibles pour cette population de patients.

6. Casgevy

Laboratoire: CRISPR Therapeutics & Vertex Pharmaceuticals

Indication: Drépanocytose & Béta-thalassémie

Pourquoi suivre ce traitement: 

L'enthousiasme pour les thérapies géniques dans ce domaine repose non seulement sur l'effet curatif potentiel, mais aussi sur les préoccupations concernant l'efficacité des autres traitements actuels, leur accessibilité et leurs effets secondaires.

Il s'agit là de la première autorisation d'un traitement par modification génétique CRISPR/Cas9 au niveau mondial et cette autorisation ouvre la voie à des autorisations dans d'autres régions.

7. Lyfgenia

Laboratoire: Bluebird Bio

Indication: Drépanocytose sévère

Pourquoi suivre ce traitement: idem Casgevy.

8. Omvoh

Laboratoire: Eli Lilly

Indication: Maladie de Crohn & colite ulcéreuse active modérée à sévère

Pourquoi suivre ce traitement: 

Le mirikizumab a été approuvé comme traitement de 1ère classe contre la colite ulcéreuse par l'EMA et la FDA et sera probablement le troisième de la classe approuvée pour la maladie de Crohn.

Faisant partie d'un ensemble de thérapies émergentes dotées de nouveaux mécanismes d'action, il contribuera à la part de marché croissante détenue par ces thérapies et à des options de traitement potentiellement plus efficaces pour les patients.

9. Akeega

Laboratoire: Johnson & Johnson

Indication: 

• Cancer de la prostate résistant à la castration et métastatique (mCRPC) BRCA-positif

• À l’étude pour traiter le cancer de la prostate métastatique et hormono-sensible (mHSPC) avec mutations du gène HRR.

Pourquoi suivre ce traitement: 

Il s'agit du premier et unique comprimé à double action associant un inhibiteur de PARP (niraparib) et une hormonothérapie de nouvelle génération (acétate d'abiratérone). 

Ce médicament devrait contribuer à répondre au besoin de traitements plus efficaces, d'autant plus qu'il présente un avantage concurrentiel compte tenu de sa très bonne efficacité ainsi que de l'avis positif des médecins et de leur volonté de le prescrire.

10. Abrysvo & Arexvy

Laboratoire: Pfizer & GSK

Indication: Prévention les maladies des voies respiratoires inférieures causées par le VRS chez les personnes âgées de ≥ 60 ans & les femmes enceintes.

Pourquoi suivre ces traitements: 

Les premières approbations du vaccin contre le RSV chez les nourrissons et les personnes âgées marquent une étape importante en matière de santé publique.

11. Talvey

Laboratoire: Johnson & Johnson

Indication: Myélome multiple

Pourquoi suivre ces traitements: 

Après avoir reçu l'approbation conditionnelle et accélérée de la CE et de la FDA, le talquetamab est devenu le premier anticorps bispécifique de sa classe ciblant le CD3 et le GPRC5D pour traiter le myélome multiple. 

Ce médicament est considéré comme un atout important dans l’arsenal thérapeutique de cette maladie incurable et souvent récurrente.

12. IMAB362

Laboratoire: Astellas Pharma

Indication: 

• Adénocarcinome gastrique non résécable localement avancé ou métastatique HER2 négatif, CLDN18.2 positif non traité

• À l’étude pour traiter le cancer du pancréas

Pourquoi suivre ces traitements: 

L'adénocarcinome métastatique HER2-négatif de la jonction gastrique et gastro-œsophagienne est particulièrement difficile à traiter et a un besoin non satisfait important de nouveaux traitements efficaces. 

Contrairement à la maladie HER2-positive, les options de traitement ciblé sont plus limitées et le zolbetuximab répondrait à une partie de ce besoin non satisfait en tant qu'inhibiteur de la claudine 18.2 (CLDN18.2). 

Merci d’avoir lu cette édition jusqu’au bout !

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