1. Le vutrisiran

Laboratoire : Alnylam

Maladie : Cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)

Type de traitement : ARN interférant

Pourquoi c’est important :

Après l’échec d’Onpattro dans l’ATTR-CM, Alnylam espère rebondir avec son nouveau candidat : le vutrisiran

Comme son prédécesseur, le vutrisiran est indiqué dans une forme plus rare de la maladie, qui affecte les nerfs.

Cependant cette fois-ci, contrairement à l’essai d’Onpattro, celui-ci a duré suffisamment longtemps pour montrer un effet sur la durée de vie et les hospitalisations.

Les résultats sont prévu pour juin/juillet.

2. L’aticaprant

Laboratoire : J&J

Maladie : Trouble dépressif majeur

Type de traitement : Petite molécule

Pourquoi c’est important :

Cette traitement pourrait représenter la première grandre découverte d’un nouveau mécanisme d’action contre la dépression.

En effet, l’aticaprant est un inhibiteur des KOR (Récepteurs Opioïdes Kappa), une protéine impliqué dans le stress, la douleur & l’humeur.

Les résultats de cet essai (prévus en juin) seront important pour valider cette nouvelle classe de médicament.

3. Le tolebrutinib

Laboratoire : Sanofi

Maladie : Sclérose en plaque

Type de traitement : Petite molécule

Pourquoi c’est important : 

Historiquement, les inhibiteurs de la BTK ont été couramment utilisés dans le traitement de certains cancers du sang.

Mais ces dernière années, une nouvelle génération de cette classe de médicaments montre son potentiel dans la bataille contre les maladies auto-immunes.

En pénétrant plus facilement la barrière hémato-encéphalique, ces nouvelles génération d'anti-BTK bloquent une enzyme qui active certaines cellules immunitaires responsables de la maladie.

Cependant, après l’échec du candidat de Merck (évobrutinib) et la suspension partielle des tests du fénébrutinib de Roche, l’engouement se veut plus prudent.

Mais cela n’empêche pas Sanofi de fonder de grands espoirs pour son tolébrutinib.

Résultats attendus cet été.

4. Le Fordadistrogene Movaparovec

Laboratoire : Pfizer

Maladie : Myopathie de Duchenne

Type de traitement : Thérapie génique

Pourquoi c’est important : 

L’approbation accélérée d’Elevidys (Sarepta Therapeutics) a ouvert la voie aux thérapies géniques dans le traitement de cette maladie.

Cependant, il n’est disponible que pour les jeunes enfants, et une étude destinée à confirmer son efficacité n’a pas atteint son objectif principal.

Cela laisse une marge de manœuvre au concurrent le plus proche de Sarepta, Pfizer, pour rattraper son retard.

Contraitement à Sarepta, Pfizer a décidé de ne pas demander d’approbation accélérée, considérant que cela permettra d’éclaircir les résultats.

5. Le nouveau vaccin de Moderna

Laboratoire : Moderna

Maladie : Grippe

Type de traitement : vaccin à ARNm

Pourquoi c’est important : 

Avec les chutes des ventes de son vaccin Covid et une action en baisse de 50 % en 2023, Moderna est à la recherche d’un blockbuster pérenne.

Les vaccins contre la grippe actuels n’étant efficace qu’à 40-60%, il y place à l’amélioration.

Le laboratoire considère que la rapidité et l’adaptabilité de la technologie de l’ARNm peuvent être utilisées pour faire face rapidement aux souches les plus importantes d’une nouvelle année.

Les résultats sont attendus au cours du 1er semestre.

6. La concurrence des CRISPR

Laboratoire : Beam Therapeutics

Maladie : Drépanocytose

Type de traitement : CRISPR

Pourquoi c’est important : 

Il n’a pas fallu longtemps après l’apparition du premier médicament d’édition génétique CRISPR (Casgevy) pour que la concurrence sorte les dents.

Même si Casgevy est considéré comme quasi-curatif, Beam Therapeutics considère qu’il y a encore de la place pour l’amélioration.

Le laboratoire utilise un dérivé de la technologie lauréate du prix Nobel, qui lui permet de modifier une seule lettre dans une chaine de code ADN.

Affaire à suivre…

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